El medicamento Dasatinib para la leucemia se muestra prometedor para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

El grupo del profesor Winder en la Universidad de Sheffield ha investigado el fármaco contra el cáncer, Dasatinib, un inhibidor de la tirosina quinasa Src potente y específico, y ha demostrado que disminuye los niveles de fosforilación-β distroglicano en tirosina y aumenta los niveles relativos de no fosforilada β-distroglicano en el pez cebra (sapje) afectado de distrofia. La fosforilación de la tirosina y la degradación de β-distroglicano es un acontecimiento clave en la etiología de la distrofia muscular de Duchenne.

El tratamiento con Dasatinib produjo la mejora de la apariencia física de la musculatura del pez cebra y el aumento de la capacidad de natación según lo medido respecto a la duración y la distancia de la natación de peces tratados con Dasatinib en comparación con los animales control.

Estos resultados muestran una gran promesa para los agentes farmacológicos que impiden la fosforilación de β-distroglicano en tirosina y los pasos posteriores en la vía de degradación como dianas terapéuticas para el tratamiento de Duchenne resultados dystrophy.The musculoso se publican en la revista Human Molecular Genetics.

Desde que el Dasatinib está autorizado para su uso clínico en la leucemia, los investigadores tienen la esperanza de que se puede avanzar más rápidamente probando el fármaco en humanos como un tratamiento para la DMD. Podría ser que al combinar el fármaco con otros tratamientos actualmente en desarrollo, su eficacia pudiera mejorar aún más. Los experimentos ya han comenzado en los modelos de ratones, con resultados prometedores.

Cita:Lipscomb L, Piggott RW, Emmerson T, Winder SJ (2015)El dasatinib como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne.Hum Mol Genet () :. DOI:10.1093 / HMG / ddv469PMID:26604135.

Imagen de portada: Imágenes de birrefringencia muscular de tipo salvaje, leve, moderado y peces gravemente afectados sapje.